تقدم كبير في علاج نادر باستخدام تقنية كريسبر
أعلنت شركة Intellia Therapeutics عن تحقيق تقدم ملحوظ في علاجها القائم على تقنية كريسبر لحالة وراثية نادرة تتسبب في تورمات خطيرة، مما يمهد الطريق للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
تستخدم الشركة تقنية كريسبر، الحائزة على جائزة نوبل، لتعديل الحمض النووي وتعطيل الجين المسؤول عن إنتاج ببتيد مفرط النشاط لدى الأشخاص المصابين بـالوذمة الوعائية الوراثية، والتي قد تؤدي إلى نوبات تورم تهدد الحياة. يتم إعطاء العلاج مرة واحدة من خلال تسريب يستغرق عدة ساعات، حيث يتم إجراء التعديلات مباشرة في الكبد.
وصف الشركة سلامة العلاج وتحمله بأنها “مُرضية”، مشيرة إلى أن الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا تشمل ردود فعل مرتبطة بالتسريب، والصداع، والإرهاق. كان المحللون يراقبون عن كثب أمان التجربة بعد وفاة أحد المرضى في تجربة منفصلة لعلاج آخر من Intellia بسبب سمية كبدية.
قال جون ليونارد، الرئيس التنفيذي لشركة Intellia: “عندما نفكر في المكان الذي بدأنا منه مع كريسبر قبل 12 عامًا، كان هناك الكثير من الحديث حول ما يمكن أن يكون ممكنًا. لكن هذه هي البيانات الأولى من المرحلة الثالثة في أي مؤشر حيث يتم تغيير جين يسبب المرض”.
العلاج الوحيد المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية باستخدام تقنية كريسبر يأتي من شركة Vertex Pharmaceuticals، ويسمى Casgevy، حيث يتم إجراء التعديلات خارج الجسم. بينما يقوم علاج Intellia بالتعديلات داخل الجسم.
أعلنت Intellia أنها بدأت في تقديم طلب متواصل إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، مع خطط لاستكمال التقديم في النصف الثاني من هذا العام. وتأمل الشركة في إطلاق العلاج في الولايات المتحدة في النصف الأول من العام المقبل إذا تم الموافقة عليه.
إذا تمت الموافقة، سيتنافس علاج Intellia، المعروف بـlonvoguran ziclumeran، مع حوالي عشرة أدوية مزمنة أخرى لعلاج الوذمة الوعائية الوراثية. ورغم جاذبية العلاج الذي يُعطى مرة واحدة، لم تحقق الأدوية الجينية دائمًا نجاحًا تجاريًا.
قال ليونارد إن هناك اختلافات مهمة بين العلاجات، مثل أن علاج BioMarin واجه تساؤلات حول مدة تأثيره. وفي المقابل، لم تشهد Intellia أي حالة خلال السنوات الست الماضية حيث تضاءل التأثير مع مرور الوقت.
رغم النتائج، يتردد ليونارد في وصف علاج Intellia بأنه علاج وظيفي. وأضاف: “أعتقد أن هذه نقطة تحول للمرض وعلاج كريسبر القائم على التقنية الحيوية حيث يمكنك إحداث تغيير دائم”.
