ملخص: أعلنت شركة "ريجينيرون" عن توفير علاج جيني جديد لفقدان السمع بشكل مجاني في الولايات المتحدة. يأتي هذا القرار في إطار اتفاق أكبر مع إدارة ترامب بشأن تسعير الأدوية.
إعلان علاج جيني جديد
أعلنت شركة ريجينيرون للأدوية أنها ستوفر علاجها الجيني الجديد لفقدان السمع، وهو نوع نادر وراثي، بشكل مجاني في الولايات المتحدة. وأوضح الرئيس التنفيذي للشركة، ليونارد شلايفر، في مقابلة مع قناة CNBC أن الشركة لم تقرر بعد الأسعار في الدول الأخرى.
• تصريحات شلايفر:
- "لم نحدد سعرًا بعد، لكن يجب عليهم دفع نصيبهم العادل خارج الولايات المتحدة."
- "في الولايات المتحدة، نحن نقدم العلاج مجانًا."
اتفاق مع إدارة ترامب
في يوم الخميس، أعلنت ريجينيرون عن توفير العلاج مجانًا في الولايات المتحدة كجزء من اتفاق أكبر مع إدارة ترامب حول تسعير الأدوية. وقد جادل الرئيس ترامب لسنوات بأن الأمريكيين يدفعون أسعارًا أعلى للأدوية مقارنة بالدول الغنية الأخرى، مما يؤدي إلى دعم الابتكار.
تفاصيل العلاج الجيني
يستهدف علاج أوتارميني الجيني مرضًا نادرًا يتمثل في عطل في جين OTOF، مما يحد من إنتاج بروتين ينقل إشارات الصوت في الأذن. يقوم العلاج بتوصيل نسخة فعالة من الجين. في تجربة سريرية، شهد 16 من أصل 20 شخصًا، أي ما يعادل 80%، تحسنًا في سمعهم بعد تلقي العلاج.
• يُقدّر أن حوالي 50 طفلًا يولدون سنويًا في الولايات المتحدة بهذه الحالة. وبسبب ندرتها، لم يكن من المتوقع أن يكون العلاج مصدرًا ماليًا كبيرًا لشركة ريجينيرون. وقد قدرت تحليلات شركة بايبر ساندر مبيعات الذروة بـ 130 مليون دولار.
القرار المجاني
قال شلايفر إن الشركة قررت توفير العلاج مجانًا في الولايات المتحدة "لإظهار من نحن".
برنامج الأولويات الوطنية
تمت الموافقة على العلاج بموجب برنامج القسيمة الوطنية للأولويات الذي أنشأته إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والذي يهدف إلى تسريع مراجعة الأدوية التي تتماشى مع أولويات الصحة الوطنية في الولايات المتحدة.
• يمكن أن تكلف العلاجات الجينية ملايين الدولارات، وقد ترددت الدول الأوروبية في الماضي بشأن الأسعار المرتفعة.
❝ نحن ملتزمون بتقديم العلاج لمن يحتاجه، وهذا يعكس قيمنا كشركة. ❞
