ملخص:
تخطط شركة "يونيكور" للحصول على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاجها الجيني التجريبي لمرض هنتنغتون، بعد أن أبدت الإدارة دعمها في اجتماع حديث. أسهم الشركة شهدت ارتفاعًا بنسبة 70% بعد الإعلان.
خطط يونيكور للحصول على الموافقة لعلاج مرض هنتنغتون
أعلنت شركة يونيكور يوم الأربعاء أنها تخطط لتقديم طلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للحصول على الموافقة لعلاجها الجيني التجريبي لمرض هنتنغتون، بعد انتقادات سابقة من قادة الوكالة حول الأدلة الداعمة للطلب.
اجتماع مع إدارة الغذاء والدواء
قالت يونيكور إن إدارة الغذاء والدواء أكدت في اجتماع حديث أن تحليلًا لمدة ثلاث سنوات من دراسة المرحلة 1/2 سيدعم الموافقة المعجلة لعلاجها الجيني. مرض هنتنغتون هو مرض وراثي نادر يدمر خلايا الأعصاب في الدماغ تدريجيًا. نتيجةً لهذا الاجتماع، تخطط يونيكور لتقديم طلبها في الربع الثالث من هذا العام.
التأكيد على المسار التنظيمي
أكد مسؤول في إدارة الغذاء والدواء أن الوكالة والشركة اتفقتا على مسار لتقديم طلب تسويق والموافقة المعجلة للعلاج بناءً على البيانات السريرية الحالية. وأضاف المسؤول في بيان: "تظل إدارة الغذاء والدواء ملتزمة بالعمل مع يونيكور لتحديد مسار تنظيمي يخدم المرضى وعائلاتهم، مع الحفاظ على التزام الوكالة بالعلوم ذات المعايير الذهبية".
ارتفاع الأسهم
ارتفعت أسهم يونيكور بنسبة 70% يوم الأربعاء.
تغيرات في توجيهات إدارة الغذاء والدواء
يمثل التوجيه الجديد من إدارة الغذاء والدواء تحولًا كبيرًا عن شهر مارس، عندما أخبرت الوكالة يونيكور أن بيانات التجارب السريرية لن تدعم الطلب وانتقدت الشركة علنًا. أصبحت يونيكور مثالًا بارزًا في سلسلة من التغيرات حيث قالت الشركات إن إدارة الغذاء والدواء غيرت توجيهاتها السابقة، مما أثر بشكل خاص على شركات الأدوية لعلاج الأمراض النادرة.
تصريحات سابقة حول العلاج
في مقابلة سابقة، وصف المفوض السابق لمكتب إدارة الغذاء والدواء، مارتي ماكاري، علاج يونيكور دون تسميته، مشيرًا إلى أن الوكالة تعرضت لضغوط للموافقة عليه رغم أنه لم يظهر "أي فائدة". كما أكدت يونيكور أن إدارة الغذاء والدواء لم تتفق على أن بيانات التجربة السريرية مقارنة بعلاج خارجي كافية لدعم الطلب.
❝تسعى يونيكور الآن لاستخدام نفس البيانات التي كانت موضع تدقيق لدعم طلبها. الموافقة المعجلة ستسمح لعلاج يونيكور بالدخول إلى السوق بشرط أن تثبت الشركة الفائدة في دراسة أخرى.❞
خطط يونيكور المستقبلية
قالت يونيكور يوم الأربعاء إن إدارة الغذاء والدواء ترغب في التنسيق بشأن تصميم تلك الدراسة، بما في ذلك مقارنة العلاج بالمعيار الحالي للعلاج بدلاً من إجراء وهمي. أكدت يونيكور التزامها بإجراء تلك الدراسة وتوقعاتها لإنهاء تلك الخطط قبل تقديم طلبها.
تغيرات في القيادة وتأثيرها
ليست يونيكور الوحيدة التي شهدت تغييرًا في حظوظها بعد مغادرة ماكاري وغيرهم من القادة. أعلنت شركة ريبلومين مؤخرًا أنها ستسعى للحصول على موافقة لعلاجها التجريبي لسرطان الجلد للمرة الثالثة.
